Генното инженерство по пътя към идеала ни
14198 прегледа
0 Коментара
От 1975 година насам е изминало толкова време, че днес спокойно може да се гледа на този период като едно далечно минало, по отношение на развитието на генното инженерство.
На прочутата Азиломарска конференция тогава, учените налагат забрана върху употребата на ДНК техники, които им се струват особено опасни. Технологията на известната като рекомбинатна ДНК от една страна е вдъхвала надежда, че ще се даде шанс за лечение на тежки заболявания, но от друга е всявала ужас, че може да се стигне до неприятни последици, ако положението излезе извън контрол.
А в настоящето можем да се похвалим с повече оптимизъм и спокойствие – вече е наложително да се работи върху множеството болести, за които до момента няма лек, върху откриването на нови хоризонти за биотехнологията, селското стопанство и екологията. Етичните проблеми, разбира се, винаги ще са актуални, затова трябва по някакъв начин дейността да бъде регламентирана и да не се допуска технологиите за промяна в ДНК да се прилагат без основания.
Липсата на достатъчно отлични познания по молекулярна биология и генетика не доведоха до свръх задоволителни резултати през годините. Те не само, че се случваха бавно и тромаво, но и бяха крайно несигурни. Добре е, че последните две години все пак бележат някакъв ръст относно разработването на методи, позволяващи генното инженерство да се експлоатира с по-голяма свобода и лекота.
Точността вече е по-значителна, нещо за което отдавна мечтаеха учените. Всеки участък от ДНК вече подлежи на корекция, независимо къде се намира геномът. Най-новата придобивка на геномните редакторски инструменти е системата CRISPR, която струва 65 долара и може да бъде закупена по интернет. Тя не изисква специални умения и знания, а успеваемостта с нея е предпоставка за широкото приложение в науки като медицината, екологията, промишлеността, земеделието.
С тази техника всяко нещо, което притежава ДНК, подлежи на промяна до степен, която зависи единствено и само от фантазията ни. Ние бихме могли да изменяме храната, здравето, растенията, животните, всички организми, които ни заобикалят. Революцията ще бъде наистина фантастична за представите ни, но ще се отрази пряко и задълбочено върху начина ни на живот.
CRISPR съществува в природата, не е дело на хората. Тя е система, намираща се в естествената среда на бактериите, които имат нужда от нея, за да се справят в борбата с вирусите. Принципите й са копирани през 2012 година от учените Еманюел Шарпентие и Дженифер Дудна, които по този начин създават изкуствена система, наречена CRISPR-Cas9.
Тя е изключително прецизна и удобна за работа, ето защо не е чудно, че вече е любимият инструмент на генетиците. Досегашната ефективност при заместването на гени беше ниска, но с CRISPR-Cas9 този проблем е решен, защото тя е комплекс от протеин и РНК. Също така тя има абсолютна точност при отстраняването на мутацията и заместването с нормално генно копие.
CRISPR дава прекрасна възможност за интегриране на гени, за премахване или изключване на определени гени с цел създаване на организми с конкретни качества и характеристики. Например, ние бихме искали да имаме растения, устойчиви на определен климат – при суша или висока влажност. Може пък да предпочитаме да отглеждаме породи кучета, които са по-мускулести.
Неизменно се стигна и до мечтите за бебета по поръчка, както и деца, които ще носят дадени черти по желание на родителите. Най-важното е, че CRISPR вече ни вдъхва по-сериозен оптимизъм за справяне с нелечими заболявания, а и за изготвянето на съответните ефективни терапии.
Не бива да забравяме обаче, че някои теми се приемат по-чувствително от обществото. Не всички са съгласни да се създават генномодифицирани храни, култури и животни, докато приложението на системата в земеделието и селското стопанство се радва на приемственост.
CRISPR обещава да ни помогне в някои световни предизвикателства, с които неминуемо ще се сблъскаме – гладът, климатът, водните ресурси. Трябва да се има предвид все пак, че това ще отнеме много средства, време и усилия от страна на експертите.
Тя тепърва набира скорост, а редакциите по генома, които предлага стават все по-многобройни. Някои от тях са жизненоважни. С помощта на CRISPR може да се измени геномът на комарите от род Anopheles, които основно са отговорни за пренасянето на паразитите от род Plasmodium, предизвикващи малария.
Но въпреки резултатите на учените, все още генноредактирани комари не са пуснати в околната среда. Докато върви дискусията за етиката и намесата спрямо екологичната нища, нещата са стопирани. От омагьосания кръг не личи да се излезе скоро, защото уж е за благото на човечеството да се премахне този ген от комарите, но понеже това ще доведе до тяхната постепенна смърт, от екологична гледна точка ще се обърка реда в хранителната верига. Споровете са ожесточени и засега няма изгледи да се стигне до компромисно решение.
Светът, в който няма болести и всички се радваме на перфектно здраве, най-сетне е възможен. Или поне така е на теория, а до колко това ще стане реалност, само времето ще покаже. При всички случаи CRISPR ще извърши най-голяма революция в областта на медицината.
Още през 2013 година в Утрехтския университет в Холандия са направени опити да се приложи системата при лечение на циститна фиброза – или познатото като генетично заболяване муковисцидоза. То се причинява от мутации в CFTR гена. Той кодира информация за синтез на белтък, изпълняващ ролята на канал в мембраната на всяка клетка, и поразява основно жлезите с външна секреция.
Екипът в университета е изолирал стволови клетки от пациенти с муковисцидоза, а след това ги е редактирал с CRISPR, поставяйки на мутиралия ген здраво негово копие. Клетките са култивирани в инвитро условия, докато образуват тъкани и анализът показва, че те работят нормално.
Невъзможното до скоро, днес изглежда постижимо, благодарение на CRISPR. Основната цел ще бъде свързана с поправката на гени, които засягат големи групи от хора – рак, невродегенеративни заболявания, Алцхаймер, чернодробни проблеми. При някои здравословни притеснения, които възникват поради дефекти в повече от един ген, засега няма добри резултати, но надеждите CRISPR да се намеси адекватно и тук, са огромни.
Всичко разказано до момента звучи повече от чудесно, а ние, хората бихме искали да бъде вече част от реалността. В хода на прилагането на практиката обаче възникват не само перспективи, но и значителни рискове за злоупотреби.
На наскоро проведена среща на върха във Вашингтон темата беше обсъдена от учени, лекари, етични специалисти, различни експерти, които имат отношение към въпроса. Липсата на регулаторна и нормативна уредба може да се окаже проблем. Ако няма разумен контрол, с CRISPR може да се стигне до чудовищни последици. Изпадането в крайности не бива да се позволява, особено когато се касае за експерименти при зачеването на бебета по поръчка, единодушни са учените.
Повод за дебата станаха публикации в Китай, които описват първите опити за редакция на човешкия геном на ниво ембрион. Те са правени в лабораторни условия и не върху живи ембриони, но това не намалява притесненията, че нещата биха могли да излязат извън предела на етичните граници.
Трябва да се има предвид, че редакцията на генома на яйцеклетки и сперматозоиди предлага безкраен потенциал за преодоляване на наследствените заболявания, но специалистите по репродуктивна медицина, молекулярна генетика и биология трябва да работят в тясно сътрудничество.
Но да се ползват CRISPR и другите технологии за забременяване с „дизайнерско бебе“ би било безотговорно и в разрез с настроенията в обществото, гласи резолюцията от съвещанието на учените. Препоръката им не означава забрана, което пък оставя отворена врата за всички експерименти по наследствеността.
На прочутата Азиломарска конференция тогава, учените налагат забрана върху употребата на ДНК техники, които им се струват особено опасни. Технологията на известната като рекомбинатна ДНК от една страна е вдъхвала надежда, че ще се даде шанс за лечение на тежки заболявания, но от друга е всявала ужас, че може да се стигне до неприятни последици, ако положението излезе извън контрол.
А в настоящето можем да се похвалим с повече оптимизъм и спокойствие – вече е наложително да се работи върху множеството болести, за които до момента няма лек, върху откриването на нови хоризонти за биотехнологията, селското стопанство и екологията. Етичните проблеми, разбира се, винаги ще са актуални, затова трябва по някакъв начин дейността да бъде регламентирана и да не се допуска технологиите за промяна в ДНК да се прилагат без основания.
Опитът дотук
Липсата на достатъчно отлични познания по молекулярна биология и генетика не доведоха до свръх задоволителни резултати през годините. Те не само, че се случваха бавно и тромаво, но и бяха крайно несигурни. Добре е, че последните две години все пак бележат някакъв ръст относно разработването на методи, позволяващи генното инженерство да се експлоатира с по-голяма свобода и лекота.
Точността вече е по-значителна, нещо за което отдавна мечтаеха учените. Всеки участък от ДНК вече подлежи на корекция, независимо къде се намира геномът. Най-новата придобивка на геномните редакторски инструменти е системата CRISPR, която струва 65 долара и може да бъде закупена по интернет. Тя не изисква специални умения и знания, а успеваемостта с нея е предпоставка за широкото приложение в науки като медицината, екологията, промишлеността, земеделието.
С тази техника всяко нещо, което притежава ДНК, подлежи на промяна до степен, която зависи единствено и само от фантазията ни. Ние бихме могли да изменяме храната, здравето, растенията, животните, всички организми, които ни заобикалят. Революцията ще бъде наистина фантастична за представите ни, но ще се отрази пряко и задълбочено върху начина ни на живот.
Какво е CRISPR?
CRISPR съществува в природата, не е дело на хората. Тя е система, намираща се в естествената среда на бактериите, които имат нужда от нея, за да се справят в борбата с вирусите. Принципите й са копирани през 2012 година от учените Еманюел Шарпентие и Дженифер Дудна, които по този начин създават изкуствена система, наречена CRISPR-Cas9.
Тя е изключително прецизна и удобна за работа, ето защо не е чудно, че вече е любимият инструмент на генетиците. Досегашната ефективност при заместването на гени беше ниска, но с CRISPR-Cas9 този проблем е решен, защото тя е комплекс от протеин и РНК. Също така тя има абсолютна точност при отстраняването на мутацията и заместването с нормално генно копие.
CRISPR дава прекрасна възможност за интегриране на гени, за премахване или изключване на определени гени с цел създаване на организми с конкретни качества и характеристики. Например, ние бихме искали да имаме растения, устойчиви на определен климат – при суша или висока влажност. Може пък да предпочитаме да отглеждаме породи кучета, които са по-мускулести.
Неизменно се стигна и до мечтите за бебета по поръчка, както и деца, които ще носят дадени черти по желание на родителите. Най-важното е, че CRISPR вече ни вдъхва по-сериозен оптимизъм за справяне с нелечими заболявания, а и за изготвянето на съответните ефективни терапии.
Не бива да забравяме обаче, че някои теми се приемат по-чувствително от обществото. Не всички са съгласни да се създават генномодифицирани храни, култури и животни, докато приложението на системата в земеделието и селското стопанство се радва на приемственост.
CRISPR обещава да ни помогне в някои световни предизвикателства, с които неминуемо ще се сблъскаме – гладът, климатът, водните ресурси. Трябва да се има предвид все пак, че това ще отнеме много средства, време и усилия от страна на експертите.
Тя тепърва набира скорост, а редакциите по генома, които предлага стават все по-многобройни. Някои от тях са жизненоважни. С помощта на CRISPR може да се измени геномът на комарите от род Anopheles, които основно са отговорни за пренасянето на паразитите от род Plasmodium, предизвикващи малария.
Но въпреки резултатите на учените, все още генноредактирани комари не са пуснати в околната среда. Докато върви дискусията за етиката и намесата спрямо екологичната нища, нещата са стопирани. От омагьосания кръг не личи да се излезе скоро, защото уж е за благото на човечеството да се премахне този ген от комарите, но понеже това ще доведе до тяхната постепенна смърт, от екологична гледна точка ще се обърка реда в хранителната верига. Споровете са ожесточени и засега няма изгледи да се стигне до компромисно решение.
Идеалния свят – възможен ли е?
Светът, в който няма болести и всички се радваме на перфектно здраве, най-сетне е възможен. Или поне така е на теория, а до колко това ще стане реалност, само времето ще покаже. При всички случаи CRISPR ще извърши най-голяма революция в областта на медицината.
Още през 2013 година в Утрехтския университет в Холандия са направени опити да се приложи системата при лечение на циститна фиброза – или познатото като генетично заболяване муковисцидоза. То се причинява от мутации в CFTR гена. Той кодира информация за синтез на белтък, изпълняващ ролята на канал в мембраната на всяка клетка, и поразява основно жлезите с външна секреция.
Екипът в университета е изолирал стволови клетки от пациенти с муковисцидоза, а след това ги е редактирал с CRISPR, поставяйки на мутиралия ген здраво негово копие. Клетките са култивирани в инвитро условия, докато образуват тъкани и анализът показва, че те работят нормално.
Невъзможното до скоро, днес изглежда постижимо, благодарение на CRISPR. Основната цел ще бъде свързана с поправката на гени, които засягат големи групи от хора – рак, невродегенеративни заболявания, Алцхаймер, чернодробни проблеми. При някои здравословни притеснения, които възникват поради дефекти в повече от един ген, засега няма добри резултати, но надеждите CRISPR да се намеси адекватно и тук, са огромни.
Къде са етичните граници?
Всичко разказано до момента звучи повече от чудесно, а ние, хората бихме искали да бъде вече част от реалността. В хода на прилагането на практиката обаче възникват не само перспективи, но и значителни рискове за злоупотреби.
На наскоро проведена среща на върха във Вашингтон темата беше обсъдена от учени, лекари, етични специалисти, различни експерти, които имат отношение към въпроса. Липсата на регулаторна и нормативна уредба може да се окаже проблем. Ако няма разумен контрол, с CRISPR може да се стигне до чудовищни последици. Изпадането в крайности не бива да се позволява, особено когато се касае за експерименти при зачеването на бебета по поръчка, единодушни са учените.
Повод за дебата станаха публикации в Китай, които описват първите опити за редакция на човешкия геном на ниво ембрион. Те са правени в лабораторни условия и не върху живи ембриони, но това не намалява притесненията, че нещата биха могли да излязат извън предела на етичните граници.
Трябва да се има предвид, че редакцията на генома на яйцеклетки и сперматозоиди предлага безкраен потенциал за преодоляване на наследствените заболявания, но специалистите по репродуктивна медицина, молекулярна генетика и биология трябва да работят в тясно сътрудничество.
Но да се ползват CRISPR и другите технологии за забременяване с „дизайнерско бебе“ би било безотговорно и в разрез с настроенията в обществото, гласи резолюцията от съвещанието на учените. Препоръката им не означава забрана, което пък оставя отворена врата за всички експерименти по наследствеността.